Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας, ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία

 

Advertisement

(μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

 

Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας Θάνο Δημόπουλο είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

Advertisement
Family Kitchen

«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.

Σημειώνει ότι στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ.Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

 

ΑΠΕ


ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Γιατί ανήμερα της Μεταμορφώσεως του Σωτήρος ευλογούνται τα σταφύλια

05/08/25 8:55 πμ

Γιατί ανήμερα της Μεταμορφώσεως του Σωτήρος ευλογούνται τα σταφύλια

Η Μεταμόρφωση του Σωτήρος: Πότε έγινε και γιατί την γιορτάζουμε 06 Αυγούστου

05/08/25 8:51 πμ

Η Μεταμόρφωση του Σωτήρος: Πότε έγινε και γιατί την γιορτάζουμε 6 Αυγούστου

Βιολογικά προϊόντα: Εξάμηνη αναστολή σε εταιρία πιστοποίησης

05/08/25 8:46 πμ

Βιολογικά προϊόντα: Εξάμηνη αναστολή σε εταιρία πιστοποίησης

8 φυτά που επιβιώνουν με ελάχιστο πότισμα

05/08/25 8:37 πμ

8 φυτά που επιβιώνουν με ελάχιστο πότισμα

Ελληνικός Ερυθρός Σταυρός: Οκτώ χρήσιμες οδηγίες για την αντιμετώπιση τσιμπήματος από μωβ μέδουσα

05/08/25 8:33 πμ

Ελληνικός Ερυθρός Σταυρός: Οκτώ χρήσιμες οδηγίες για την αντιμετώπιση τσιμπήματος από μωβ μέδουσα

Άνοιξε και πάλι για πεζούς και οχήματα η παλαιά γέφυρα της Χαλκίδας

05/08/25 8:25 πμ

Άνοιξε και πάλι για πεζούς και οχήματα η παλαιά γέφυρα Χαλκίδας

ΥΠΑΑΤ: Στήριξη 63 εκατ. ευρώ στους κτηνοτρόφους, λόγω εγκλεισμού και ζωονόσων

05/08/25 8:25 πμ

ΥΠΑΑΤ: Στήριξη 63 εκατ. ευρώ στους κτηνοτρόφους, λόγω εγκλεισμού και ζωονόσων

ΗΠΑ: Ανεξέλεγκτη μαίνεται επί έναν μήνα η πυρκαγιά στο Γκραντ Κάνιον

05/08/25 8:12 πμ

ΗΠΑ: Ανεξέλεγκτη μαίνεται επί έναν μήνα η πυρκαγιά στο Γκραντ Κάνιον

ΡΑΑΕΥ: Έρχονται τα “κόκκινα” τιμολόγια ρεύματος – Όσα πρέπει να ξέρετε

05/08/25 9:49 πμ

ΡΑΑΕΥ: Έρχονται τα κόκκινα τιμολόγια ρεύματος – Όσα πρέπει να ξέρετε

Σεισμός 3,7 βαθμών στο Άγιον Όρος

05/08/25 7:57 πμ

Σεισμός 3,7 βαθμών στο Άγιον Όρος

04/08/25 10:54 μμ

Τα Κάτω Πορόια Σερρών μετατρέπονται σε ντεκόρ κινηματογραφικής ταινίας

Κυρ. Μητσοτάκης: Οι επενδύσεις στην άμυνα και την ασφάλεια έχουν καταστεί ευρωπαϊκή προτεραιότητα

04/08/25 10:39 μμ

Επίσκεψη Μητσοτάκη στην εταιρεία δορυφόρων ICEYE- Τα σχεδιά της για την Ελλάδα