Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο που θεραπεύει ασθενείς με μεσογειακή αναιμία

Ο Πρύτανης του ΕΚΠΑ και Πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας Θάνος Δημόπουλος, μας ενημερώνει ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo

 

Advertisement

ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης),

 

οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

 

Advertisement
ΔΕΗ

Το Zynteglo είναι κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.

Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ.Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Κύρια Ερευνήτρια: Ευαγγελία Γιαννάκη) και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση ανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας.

 

newsone.gr


ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ

04/08/25 10:54 μμ

Τα Κάτω Πορόια Σερρών μετατρέπονται σε ντεκόρ κινηματογραφικής ταινίας

Κυρ. Μητσοτάκης: Οι επενδύσεις στην άμυνα και την ασφάλεια έχουν καταστεί ευρωπαϊκή προτεραιότητα

04/08/25 10:39 μμ

Επίσκεψη Μητσοτάκη στην εταιρεία δορυφόρων ICEYE- Τα σχεδιά της για την Ελλάδα

Πώς φορτώνουμε ένα αυτοκίνητο πριν από ταξίδι

04/08/25 10:30 μμ

Πώς φορτώνουμε ένα αυτοκίνητο πριν από ταξίδι

Το μυστικό γεύσης της σάλτσας ντομάτας

04/08/25 10:22 μμ

Το μυστικό γεύσης της σάλτσας ντομάτας

9 τροφές που δεν πρέπει να μαγειρεύετε στη χύτρα ταχύτητας

04/08/25 10:17 μμ

9 τροφές που δεν πρέπει να μαγειρεύετε στη χύτρα ταχύτητας

Εορτολόγιο: Ποιοι γιορτάζουν στις 5 Αυγούστου

04/08/25 10:12 μμ

Εορτολόγιο: Ποιοι γιορτάζουν στις 5 Αυγούστου

Channel 12: Ο Νετανιάχου κλίνει προς την κατάληψη ολόκληρης της Γάζας

04/08/25 9:57 μμ

Channel 12: Ο Νετανιάχου κλίνει προς την κατάληψη ολόκληρης της Γάζας

Ανάσα δροσιάς από Τετάρτη στη χώρα – Η πρόγνωση του Κολυδά για μελτέμια στο Αιγαίο

04/08/25 9:58 μμ

Ανάσα δροσιάς από Τετάρτη στη χώρα – Η πρόγνωση του Κολυδά για μελτέμια στο Αιγαίο

Η παλιά γέφυρα του Ευρίπου: Από το δίδυμο έργο του Όθωνα, στη μεταλλική κατασκευή του 1963 που στέκει πάνω από τα παλιρροϊκά ρεύματα της Χαλκίδας

04/08/25 9:37 μμ

Η παλιά γέφυρα του Ευρίπου: Από το δίδυμο έργο του Όθωνα, στη μεταλλική κατασκευή του 1963 που στέκει πάνω από τα παλιρροϊκά ρεύματα της Χαλκίδας

Χατζηβασιλείου: Δύο νέα οχήματα ενισχύουν την Πυροσβεστική Υπηρεσία Σερρών

04/08/25 9:32 μμ

Χατζηβασιλείου: Δύο νέα οχήματα ενισχύουν την Πυροσβεστική Υπηρεσία Σερρών

Youtube: Απαγορεύτηκε για τους εφήβους στην Αυστραλία

04/08/25 9:45 μμ

Youtube: Απαγορεύτηκε για τους εφήβους στην Αυστραλία

Θάνος Πλεύρης: Αν απορριφθεί το άσυλό σου, θα πας φυλακή για πέντε χρόνια και θα βρίσκεσαι εκτός της Ε.Ε. για τα επόμενα δέκα

04/08/25 9:20 μμ

Θάνος Πλεύρης: Αν απορριφθεί το άσυλό σου, θα πας φυλακή για πέντε χρόνια και θα βρίσκεσαι εκτός της Ε.Ε. για τα επόμενα δέκα