Μια εφάπαξ δόση γονιδιακής θεραπείας που χορηγείται σε νεογέννητους πιθήκους φαίνεται να τους προστατεύει από τον ιό HIV, τον ιό που προκαλεί το AIDS, για τουλάχιστον τρία χρόνια.
Οι μελέτες που διεξάγονται σε ζώα δεν έχουν πάντα αποτέλεσμα στους ανθρώπους. Όμως, αν έχουν, μία τέτοια εξέλιξη θα μπορούσε να σώσει χιλιάδων παιδιών που εξακολουθούν να κινδυνεύουν από τον ιό HIV.
Οι συγγραφείς της μελέτης εκτιμούν ότι περισσότερα από 100.000 παιδιά παγκοσμίως (κυρίως στην υποσαχάρια Αφρική) πιστεύεται ότι προσβάλλονται από τον ιό HIV αμέσως μετά τη γέννησή τους, κυρίως μέσω του θηλασμού, εάν η μητέρα είναι οροθετική.
«Σχεδόν 300 παιδιά μολύνονται με τον ιό HIV κάθε μέρα», δήλωσε ο επικεφαλής συγγραφέας Δρ. Amir Ardeshir, αναπληρωτής καθηγητής μικροβιολογίας και ανοσολογίας στο Εθνικό Κέντρο Έρευνας Πρωτευόντων Θηλαστικών Tulane στη Νέα Ορλεάνη. «Αυτή η προσέγγιση θα μπορούσε να βοηθήσει στην προστασία των νεογνών σε περιοχές υψηλού κινδύνου κατά την πιο ευάλωτη περίοδο της ζωής τους», συμπλήρωσε.
Σημείωσε ότι η νέα εργασία βασίζεται στην ιδέα ότι τις πρώτες εβδομάδες της ζωής ενός πρωτεύοντος – και οι άνθρωποι είναι πρωτεύοντα – το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού είναι φυσικά πιο ανεκτικό στους «εισβολείς», συμπεριλαμβανομένων των γονιδιακών θεραπειών.
Η έρευνα επικεντρώθηκε σε μια δοκιμασμένη και αληθινή μορφή γονιδιακής θεραπείας για την καταπολέμηση του HIV. Λειτουργεί προγραμματίζοντας τα κύτταρα να παράγουν συνεχώς αντισώματα που καταπολεμούν τον ιό HIV.
Η γονιδιακή θεραπεία ενσωματώθηκε σε έναν ακίνδυνο αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV) για να βοηθήσει στην μεταφορά του στα μυϊκά κύτταρα των νεογέννητων μακάκων.
Τα μυϊκά κύτταρα επιλέχθηκαν επειδή είναι ιδιαίτερα μακρόβια, εξήγησε η ομάδα του Ardeshir.
Η γονιδιακή θεραπεία καθοδηγεί αυτά τα κύτταρα να παράγουν ευρέως εξουδετερωτικά αντισώματα, ή bNAbs, τα οποία είναι ικανά να εξουδετερώσουν πολλαπλά στελέχη του HIV.
Δεν είναι η πρώτη φορά που χρησιμοποιούνται bNAbs στη γονιδιακή θεραπεία για την καταπολέμηση του HIV. Ωστόσο, σε προηγούμενες δοκιμές απαιτούνταν επαναλαμβανόμενες ενέσεις για να διατηρείται το ανοσοποιητικό σύστημα σε εγρήγορση.
Στη νέα δοκιμή, «μετατρέπουμε αυτά τα μυϊκά κύτταρα – τα οποία είναι μακρόβια – σε μικροεργοστάσια που απλώς συνεχίζουν να παράγουν αυτά τα αντισώματα», εξήγησε ο Ardeshir.
Όταν όμως χρησιμοποιείται μια τέτοια προσέγγιση σε μεγαλύτερους πιθήκους, το ισχυρό ανοσοποιητικό σύστημα των ζώων στρέφεται κατά της θεραπείας, διακόπτοντάς την.
Αυτό δεν συνέβη όταν η ομάδα του Ardeshir την εισήγαγε κατά τις πρώτες εβδομάδες ζωής των πιθήκων.
Όλοι οι πίθηκοι που έλαβαν μία μόνο δόση bNAbs αμέσως μετά τη γέννηση προστατεύτηκαν από τη μόλυνση με HIV για τουλάχιστον τρία χρόνια, χωρίς να χρειάζονται ενισχυτική δόση.
Οι ερευνητές του Tulane δήλωσαν ότι αυτό ισοδυναμεί περίπου με μια θεραπεία που θα μπορούσε να αποτρέψει τον HIV στους ανθρώπους μέχρι και την εφηβεία.
Η χορήγηση της ένεσης αμέσως μετά τη γέννηση φάνηκε να έχει καθοριστική σημασία, δήλωσε ο Ardeshir.
«Αυτή είναι μια θεραπεία που γίνεται μία φορά και ταιριάζει στην κρίσιμη στιγμή που αυτές οι μητέρες με HIV σε περιοχές με περιορισμένους πόρους είναι πιο πιθανό να δουν γιατρό», ανέφεραν οι ερευνητές. «Εφόσον η θεραπεία χορηγηθεί κοντά στη γέννηση, το ανοσοποιητικό σύστημα του μωρού θα την αποδεχτεί και θα πιστέψει ότι είναι μέρος του εαυτού του», πρόσθεταν.
Θα έχει, όμως, αποτέλεσμα στα μωρά των ανθρώπων;
Αυτό δεν είναι απολύτως σαφές, καθώς είναι πιθανό τα βρέφη να είναι λιγότερο δεκτικά από τους πιθήκους σε θεραπείες που χορηγούνται μέσω AAV, ανέφερε η ομάδα.
Η δοκιμή σε πιθήκους χρησιμοποίησε επίσης μόνο ένα στέλεχος του ιού της ανοσοανεπάρκειας πιθήκου-ανθρώπου, το οποίο είναι παρόμοιο από ορισμένες απόψεις με τον ιό HIV, αλλά μπορεί να μην αντικατοπτρίζει την ποικιλία των κυκλοφορούντων στελεχών του HIV.
Παρόλα αυτά, οι ερευνητές εμφανίζονται αισιόδοξοι.
Η παροχή στις οικογένειες ενός εφάπαξ προληπτικού εργαλείου για την προστασία των παιδιών τους θα ήταν ιδιαίτερα χρήσιμη σε περιοχές όπου η πρόσβαση σε επαναλαμβανόμενες ιατρικές θεραπείες μπορεί να είναι δύσκολη, ανέφεραν οι ερευνητές.
«Τίποτα παρόμοιο δεν ήταν δυνατό να επιτευχθεί πριν από 10 χρόνια», δήλωσε ο Ardeshir. «Αυτό ήταν ένα τεράστιο αποτέλεσμα και τώρα έχουμε όλα τα συστατικά για να αντιμετωπίσουμε τον HIV».
Η ομάδα του δημοσίευσε τα ευρήματά της στις 30 Ιουλίου στο Nature.
πηγή iatropedia.gr
Φωτογραφία: iStock
Σχολιάστε