Πολλά υποσχόμενη η πρώτη στον κόσμο βλαστοκυτταρική επεμβατική θεραπεία για τη δισχιδή ράχη, η οποία γίνεται στο έμβρυο μέσα στη μήτρα

Γεννήθηκαν τα τρία πρώτα μωρά στα οποία είχε πραγματοποιηθεί η πρώτη στον κόσμο θεραπεία βλαστοκυττάρων για την αντιμετώπιση της δισχιδούς ράχης (spina bifida) ή μυελομηνιγγοκήλης. Η θεραπεία αποσκοπεί στην αναστροφή -πριν τη γέννα- της παράλυσης και άλλων ανωμαλιών, λόγω της εν λόγω πάθησης.

Η πρωτοποριακή θεραπεία αναπτύχθηκε από διεπιστημονική ομάδα του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας-Ντέηβις, με επικεφαλής την πρώτη στον κόσμο γυναίκα καθηγήτρια εμβρυϊκής χειρουργικής Νταϊάνα Φάρμερ και με χρηματοδότηση 9 εκατ. δολαρίων από το πολιτειακό Ινστιτούτο Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνιας (CIRM). Η κλινική δοκιμή, που ξεκίνησε την άνοιξη του 2021, ονομάζεται «CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele» και θα συμπεριλάβει συνολικά 35 ασθενείς έως την ολοκλήρωσή της.

Η θεραπεία γίνεται όσο ακόμη το έμβρυο αναπτύσσεται στη μήτρα της μητέρας του. Για πρώτη φορά η θεραπεία δοκιμάστηκε σε μια μητέρα, την Έμιλι από το Τέξας, και την αγέννητη ακόμη κόρη της Ρόμπι. Τα τρία πρώτα μωρά που γεννήθηκαν μετά την θεραπεία, θα παρακολουθηθούν από την ερευνητική ομάδα για έξι χρόνια, ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της θεραπείας σε βάθος χρόνου. Προς το παρόν, οι επιστήμονες είναι επιφυλακτικοί για την εξαγωγή οριστικών συμπερασμάτων, καθώς θέλουν να περάσει περισσότερος χρόνος.

Η δισχιδής ράχη, μια πάθηση άγνωστης αιτιολογίας, συμβαίνει όταν δεν αναπτύσσεται ομαλά ο σπονδυλικός ιστός κατά τα αρχικά στάδια της κύησης, με αποτέλεσμα ένα εκ γενετής ελάττωμα που μπορεί να οδηγήσει στη συνέχεια σε διάφορα χρόνια προβλήματα υγείας (γνωστικά, κινητικότητας, ουρολογικά, γαστρεντερολογικά κ.α.). Εμφανίζεται περίπου σε ένα παιδί ανά 1.500 έως 2.000 (ιδίως σε έγκυες χωρίς επαρκή βιταμίνη Β9) και η διάγνωση γίνεται συνήθως μέσω του υπερηχογραφήματος κατά την εγκυμοσύνη.

Η χειρουργική επέμβαση μετά τη γέννα μπορεί να μειώσει μερικές από τις επιπτώσεις, ενώ η επέμβαση πριν τον τοκετό μπορεί να αποτρέψει ή έστω να μετριάσει τη σοβαρότητα της σπονδυλικής βλάβης στο έμβρυο, προτού επιδεινωθεί στη διάρκεια της κύησης. Η επιπρόσθετη επεμβατική εμφύτευση βλαστικών κυττάρων στο έμβρυο -με τη μορφή ενός επιθέματος που τοποθετείται πάνω στη σπονδυλική στήλη του – βοηθά να αποκατασταθεί ο κατεστραμμένος σπονδυλικός ιστός, πέρα από αυτό που μπορεί να πετύχει από μόνη της η χειρουργική επέμβαση. Η μέθοδος δοκιμάστηκε αρχικά σε ζώα προτού δοκιμαστεί σε ανθρώπους.

ΠΗΓΗ ΑΠΕ ΜΠΕ