Έρχεται το πρώτο χάπι για τη θεραπεία της μη-μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας

Σπουδαία νέα φέρνει η έλευση της νέας χρονιάς, για τη θεραπεία της μη μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας αφού μόλις χθες ανακοινώθηκαν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για το υπό μελέτη φάρμακο mitapivat το οποίο κατάφερε να αυξήσει σημαντικά τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης σε ασθενείς που το έλαβαν στο πλαίσιο προχωρημένης κλινικής δοκιμής Φάσης 3.

Τα ευρήματα της εν λόγω μελέτης που διενεργείται από την εταιρεία Agios Pharmaceuticals 1 υποστηρίζουν τη δυνατότητα του εν λόγω φαρμάκου να αποτελέσει την πρώτη από του στόματος θεραπεία για άτομα με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία, τόσο με β- όσο και με α-θαλασσαιμία.

Advertisement

Μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία

Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συμπεριλαμβάνει διάφορες ηπιότερες μορφές της νόσου, τουλάχιστον στα πρώτα χρόνια ζωής των ασθενών, όπως η ενδιάμεση β-θαλασσαιμία, η αιμοσφαιρινοπάθεια Η (Hb Η-άλφα θαλασσαιμία), και η αιμοσφαιρίνη Ε/β-θαλασσαιμία και επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, ενός πληθυσμού πολύ μεγαλύτερου εκείνου των μεταγγισιοεξαρτώμενων ασθενών.

Σε αντίθεση με τύπους θαλασσαιμίας στους οποίους οι ασθενείς χρειάζονται τακτικές, δια βίου μεταγγίσεις αίματος, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία είτε δε μεταγγίζονται καθόλου, είτε λαμβάνουν αίμα περιστασιακά, εφόσον απαιτείται.

Ωστόσο, η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συνδέεται σταθερά με υψηλά ποσοστά νοσηρότητας και θνησιμότητας εάν αφεθεί χωρίς κατάλληλη θεραπεία. Επί του παρόντος, δεν υφίστανται εγκεκριμένες και ασφαλείς από του στόματος θεραπείες για την ασθένεια, δημιουργώντας μια τεράστια ανεκπλήρωτη ανάγκη για τους
πάσχοντες.

Advertisement
Family Kitchen

Πρόκειται για ακόμη ένα προϊόν που προστίθεται στη φαρέτρα της επιστήμης για τη βελτιωμένη κλινική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας, καταδεικνύοντας την εντυπωσιακή πρόοδο που σημειώνεται τα τελευταία χρόνια στο ερευνητικό πεδίο των αιμοσφαιρινοπαθειών.
Θετική εξέλιξη

Όπως αναφέρει η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Ιολόγος BSC, MSc, PhD, Εκτελεστική Διευθύντρια Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) επικροτεί και υποστηρίζει κάθε επιστημονική προσπάθεια που αποσκοπεί στη διασφάλιση καλύτερη ποιότητας ζωής για τους ασθενείς που εκπροσωπεί και ευελπιστεί ότι το συγκεκριμένο φάρμακο θα καταστεί σύντομα διαθέσιμο σε όσο δυνατόν περισσότερους θαλασσαιμικούς παγκοσμίως, και φυσικά, σε Κύπρο και Ελλάδα.

Είναι συνεπώς εξαιρετικά θετική εξέλιξη ότι η παρασκευάστρια εταιρεία, σύμφωνα με το σχετικό ανακοινωθέν, προτίθεται να υποβάλει το mitapivat προς έγκριση για κυκλοφορία στην αγορά εντός του 2024. Αξίζει, επίσης, να σημειωθεί ότι το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ και την ΕΕ, υπό την εμπορική ονομασία Pyrukynd®, για τη θεραπεία ενηλίκων που πάσχουν από ανεπάρκεια πυροσταφυλικής κινάσης (PK Deficiency), ένα είδος κληρονομικής αιμολυτικής αναιμίας.

Για το ίδιο φάρμακο διεξάγεται κλινική μελέτη Φάσης 3 και σε άτομα με μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία (TDT), με τα αποτελέσματα να αναμένονται μέσα στη χρονιά.

πηγή healthstories.gr


ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Η πλαστική ρύπανση είναι ένας σοβαρός, αυξανόμενος και υποτιμημένος κίνδυνος για τη δημόσια υγεία, προειδοποιεί έκθεση

04/08/25 4:06 μμ

Η πλαστική ρύπανση είναι ένας σοβαρός, αυξανόμενος και υποτιμημένος κίνδυνος για τη δημόσια υγεία, προειδοποιεί έκθεση

Αύγουστος 1945, πυρηνική κόλαση στη Χιροσίμα και το Ναγκασάκι

04/08/25 3:47 μμ

Αύγουστος 1945, πυρηνική κόλαση στη Χιροσίμα και το Ναγκασάκι

ΔΥΠΑ: Αναρτήθηκαν οι ανασυνταγμένοι πίνακες κατάταξης υποψηφίων για τη στελέχωση βρεφονηπιακών σταθμών

04/08/25 3:46 μμ

ΔΥΠΑ: Αναρτήθηκαν οι ανασυνταγμένοι πίνακες κατάταξης υποψηφίων για τη στελέχωση βρεφονηπιακών σταθμών

Δ. Μιχαηλίδου: Με 10 ακίνητα του Δημοσίου ξεκινά το πρόγραμμα Κοινωνικής Αντιπαροχής

04/08/25 3:35 μμ

Δ. Μιχαηλίδου: Με 10 ακίνητα του Δημοσίου ξεκινά το πρόγραμμα Κοινωνικής Αντιπαροχής

Ν. Ανδρουλάκης: «Όσα συνέβησαν στη Βουλή ήταν το κύκνειο άσμα του κ. Μητσοτάκη

04/08/25 3:28 μμ

Ν. Ανδρουλάκης: «Όσα συνέβησαν στη Βουλή ήταν το κύκνειο άσμα του κ. Μητσοτάκη

Τουλάχιστον 76 νεκροί σε ναυάγιο με μετανάστες ανοικτά της Υεμένης

04/08/25 3:28 μμ

Τουλάχιστον 76 νεκροί σε ναυάγιο με μετανάστες ανοικτά της Υεμένης

Βρέθηκε το φόρεμα της 32χρονης που κατηγορείται για την δολοφονία του 3χρονου κοριτσιού στο Παλαιό Φάληρο

04/08/25 3:22 μμ

Βρέθηκε το φόρεμα της 32χρονης που κατηγορείται για την δολοφονία του 3χρονου κοριτσιού στο Παλαιό Φάληρο

ΑΑΔΕ: Σε πλήρη εξέλιξη επιχειρησιακό σχέδιο για την καταπολέμηση του λαθρεμπορίου καυσίμων, με ιδιαίτερη έμφαση στον θαλάσσιο χώρο

04/08/25 3:16 μμ

ΑΑΔΕ: Σε πλήρη εξέλιξη επιχειρησιακό σχέδιο για την καταπολέμηση του λαθρεμπορίου καυσίμων, με ιδιαίτερη έμφαση στον θαλάσσιο χώρο

Παραλία Αλωνάκι: Ένας μικρός παράδεισος στην Ηπείρο

04/08/25 1:43 μμ

Παραλία Αλωνάκι: Ένας μικρός παράδεισος στην Ήπειρο – video

Χατζηβασιλείου στον ΣΚΑΪ: Στην εξωτερική πολιτική η κυβέρνηση Μητσοτάκη μέσα σε 6 χρόνια πήρε αποφάσεις που δεν είχαν ληφθεί επί δεκαετίες

04/08/25 1:37 μμ

Χατζηβασιλείου στον ΣΚΑΪ: Στην εξωτερική πολιτική η κυβέρνηση Μητσοτάκη μέσα σε 6 χρόνια πήρε αποφάσεις που δεν είχαν ληφθεί επί δεκαετίες

Η METLEN Energy & Metals ξεκινά τη διαπραγμάτευση της στο Χρηματιστήριο του Λονδίνου

04/08/25 1:29 μμ

Η METLEN Energy & Metals ξεκινά τη διαπραγμάτευση της στο Χρηματιστήριο του Λονδίνου

Μ.Γ.Σ. ΠΑΝΣΕΡΡΑΪΚΟΣ - Γ.Σ. ΙΚΑΡΟΙ ΣΕΡΡΩΝ: Λειτουργούν από κοινού "Ομάδες Αναπτυξιακού Χαρακτήρα"

04/08/25 1:26 μμ

Μ.Γ.Σ. ΠΑΝΣΕΡΡΑΪΚΟΣ – Γ.Σ. ΙΚΑΡΟΙ ΣΕΡΡΩΝ: Λειτουργούν από κοινού “Ομάδες Αναπτυξιακού Χαρακτήρα”