Σπουδαία νέα φέρνει η έλευση της νέας χρονιάς, για τη θεραπεία της μη μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας αφού μόλις χθες ανακοινώθηκαν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για το υπό μελέτη φάρμακο mitapivat το οποίο ... Περισσότερα

Έρχεται το πρώτο χάπι για τη θεραπεία της μη-μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας

Συντάκτης: Epilogestv

Συντάκτης: Epilogestv

Σπουδαία νέα φέρνει η έλευση της νέας χρονιάς, για τη θεραπεία της μη μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας αφού μόλις χθες ανακοινώθηκαν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για το υπό μελέτη φάρμακο mitapivat το οποίο κατάφερε να αυξήσει σημαντικά τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης σε ασθενείς που το έλαβαν στο πλαίσιο προχωρημένης κλινικής δοκιμής Φάσης 3.

Advertisement
 

Τα ευρήματα της εν λόγω μελέτης που διενεργείται από την εταιρεία Agios Pharmaceuticals 1 υποστηρίζουν τη δυνατότητα του εν λόγω φαρμάκου να αποτελέσει την πρώτη από του στόματος θεραπεία για άτομα με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία, τόσο με β- όσο και με α-θαλασσαιμία.

Μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία

Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συμπεριλαμβάνει διάφορες ηπιότερες μορφές της νόσου, τουλάχιστον στα πρώτα χρόνια ζωής των ασθενών, όπως η ενδιάμεση β-θαλασσαιμία, η αιμοσφαιρινοπάθεια Η (Hb Η-άλφα θαλασσαιμία), και η αιμοσφαιρίνη Ε/β-θαλασσαιμία και επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, ενός πληθυσμού πολύ μεγαλύτερου εκείνου των μεταγγισιοεξαρτώμενων ασθενών.

Σε αντίθεση με τύπους θαλασσαιμίας στους οποίους οι ασθενείς χρειάζονται τακτικές, δια βίου μεταγγίσεις αίματος, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία είτε δε μεταγγίζονται καθόλου, είτε λαμβάνουν αίμα περιστασιακά, εφόσον απαιτείται.

Ωστόσο, η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συνδέεται σταθερά με υψηλά ποσοστά νοσηρότητας και θνησιμότητας εάν αφεθεί χωρίς κατάλληλη θεραπεία. Επί του παρόντος, δεν υφίστανται εγκεκριμένες και ασφαλείς από του στόματος θεραπείες για την ασθένεια, δημιουργώντας μια τεράστια ανεκπλήρωτη ανάγκη για τους
πάσχοντες.

Advertisement
MEGA

Πρόκειται για ακόμη ένα προϊόν που προστίθεται στη φαρέτρα της επιστήμης για τη βελτιωμένη κλινική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας, καταδεικνύοντας την εντυπωσιακή πρόοδο που σημειώνεται τα τελευταία χρόνια στο ερευνητικό πεδίο των αιμοσφαιρινοπαθειών.
Θετική εξέλιξη

Advertisement
Family Kitchen

Όπως αναφέρει η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Ιολόγος BSC, MSc, PhD, Εκτελεστική Διευθύντρια Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) επικροτεί και υποστηρίζει κάθε επιστημονική προσπάθεια που αποσκοπεί στη διασφάλιση καλύτερη ποιότητας ζωής για τους ασθενείς που εκπροσωπεί και ευελπιστεί ότι το συγκεκριμένο φάρμακο θα καταστεί σύντομα διαθέσιμο σε όσο δυνατόν περισσότερους θαλασσαιμικούς παγκοσμίως, και φυσικά, σε Κύπρο και Ελλάδα.

Είναι συνεπώς εξαιρετικά θετική εξέλιξη ότι η παρασκευάστρια εταιρεία, σύμφωνα με το σχετικό ανακοινωθέν, προτίθεται να υποβάλει το mitapivat προς έγκριση για κυκλοφορία στην αγορά εντός του 2024. Αξίζει, επίσης, να σημειωθεί ότι το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ και την ΕΕ, υπό την εμπορική ονομασία Pyrukynd®, για τη θεραπεία ενηλίκων που πάσχουν από ανεπάρκεια πυροσταφυλικής κινάσης (PK Deficiency), ένα είδος κληρονομικής αιμολυτικής αναιμίας.

Για το ίδιο φάρμακο διεξάγεται κλινική μελέτη Φάσης 3 και σε άτομα με μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία (TDT), με τα αποτελέσματα να αναμένονται μέσα στη χρονιά.

πηγή healthstories.gr


ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Εύκολη τούρτα με μους σοκολάτας χωρίς ψήσιμο

03/10/25 12:13 πμ

Εύκολη τούρτα με μους σοκολάτας χωρίς ψήσιμο

Η Τσέλιε «έσπασε» το αήττητο της ΑΕΚ

03/10/25 12:10 πμ

Η Τσέλιε «έσπασε» το αήττητο της ΑΕΚ

Η Θέλτα «ανέτρεψε» τον ΠΑΟΚ, 3-1 στο Βίγκο

03/10/25 12:06 πμ

Η Θέλτα «ανέτρεψε» τον ΠΑΟΚ, 3-1 στο Βίγκο

Κορυφαίο αεροδρόμιο στον κόσμο το "Ελ.Βενιζέλος", με την ψήφο των αεροπορικών εταιρειών

03/10/25 12:01 πμ

Κορυφαίο αεροδρόμιο στον κόσμο το “Ελ.Βενιζέλος”, με την ψήφο των αεροπορικών εταιρειών

Φενγκ Σούι: Πού πρέπει και πού δεν πρέπει να βάζουμε φωτογραφίες στο σπίτι

02/10/25 11:54 μμ

Φενγκ Σούι: Πού πρέπει και πού δεν πρέπει να βάζουμε φωτογραφίες στο σπίτι

Αριθμολογία: Αν έχεις γεννηθεί σε αυτές τις 4 ημερομηνίες, έχεις σπάνια ενσυναίσθηση

02/10/25 11:50 μμ

Αριθμολογία: Αν έχεις γεννηθεί σε αυτές τις 4 ημερομηνίες, έχεις σπάνια ενσυναίσθηση

Ονόματα κρατουμένων και ιστορίες της Εθνικής Αντίστασης στους τοίχους Δημοτικού Σχολείου

02/10/25 11:44 μμ

Ονόματα κρατουμένων και ιστορίες της Εθνικής Αντίστασης στους τοίχους Δημοτικού Σχολείου

Μήνυμα 112 σε Σέρρες, Θεσσαλονίκη, Χαλκιδική – Προειδοποίηση για ισχυρές βροχοπτώσεις και καταιγίδες

02/10/25 11:21 μμ

Μήνυμα 112 σε Σέρρες, Θεσσαλονίκη, Χαλκιδική – Προειδοποίηση για ισχυρές βροχές και καταιγίδες

02/10/25 10:39 μμ

Βέφα Αλεξιάδου: Αποκαλύψεις για την υπόλοιπη περιουσία της

Ντέμη Γεωργίου: Η πρώην σύζυγός της, παντρεύτηκε τον σύντροφό της στο Λονδίνο

02/10/25 10:33 μμ

Ντέμη Γεωργίου: Η πρώην σύζυγός της, παντρεύτηκε τον σύντροφό της στο Λονδίνο

Περικλής Λιανός: Υπέγραφα ψεύτικες δηλώσεις, πάνω σ’ αυτό με διέγραψαν από τον δικηγορικό σύλλογο

02/10/25 10:27 μμ

Περικλής Λιανός: Υπέγραφα ψεύτικες δηλώσεις, πάνω σ’ αυτό με διέγραψαν από τον δικηγορικό σύλλογο

Τα 35 χρόνια από την επανένωση της Γερμανίας εορτάστηκαν με δεξίωση που παρέθεσε ο πρέσβης Αντρέας Κιντλ

02/10/25 10:29 μμ

Τα 35 χρόνια από την επανένωση της Γερμανίας εορτάστηκαν με δεξίωση που παρέθεσε ο πρέσβης Αντρέας Κιντλ