Σπουδαία νέα φέρνει η έλευση της νέας χρονιάς, για τη θεραπεία της μη μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας αφού μόλις χθες ανακοινώθηκαν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για το υπό μελέτη φάρμακο mitapivat το οποίο ... Περισσότερα

Έρχεται το πρώτο χάπι για τη θεραπεία της μη-μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας

Συντάκτης: Epilogestv

Συντάκτης: Epilogestv

Σπουδαία νέα φέρνει η έλευση της νέας χρονιάς, για τη θεραπεία της μη μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας αφού μόλις χθες ανακοινώθηκαν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για το υπό μελέτη φάρμακο mitapivat το οποίο κατάφερε να αυξήσει σημαντικά τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης σε ασθενείς που το έλαβαν στο πλαίσιο προχωρημένης κλινικής δοκιμής Φάσης 3.

Advertisement
 

Τα ευρήματα της εν λόγω μελέτης που διενεργείται από την εταιρεία Agios Pharmaceuticals 1 υποστηρίζουν τη δυνατότητα του εν λόγω φαρμάκου να αποτελέσει την πρώτη από του στόματος θεραπεία για άτομα με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία, τόσο με β- όσο και με α-θαλασσαιμία.

Μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία

Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συμπεριλαμβάνει διάφορες ηπιότερες μορφές της νόσου, τουλάχιστον στα πρώτα χρόνια ζωής των ασθενών, όπως η ενδιάμεση β-θαλασσαιμία, η αιμοσφαιρινοπάθεια Η (Hb Η-άλφα θαλασσαιμία), και η αιμοσφαιρίνη Ε/β-θαλασσαιμία και επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, ενός πληθυσμού πολύ μεγαλύτερου εκείνου των μεταγγισιοεξαρτώμενων ασθενών.

Σε αντίθεση με τύπους θαλασσαιμίας στους οποίους οι ασθενείς χρειάζονται τακτικές, δια βίου μεταγγίσεις αίματος, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία είτε δε μεταγγίζονται καθόλου, είτε λαμβάνουν αίμα περιστασιακά, εφόσον απαιτείται.

Ωστόσο, η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συνδέεται σταθερά με υψηλά ποσοστά νοσηρότητας και θνησιμότητας εάν αφεθεί χωρίς κατάλληλη θεραπεία. Επί του παρόντος, δεν υφίστανται εγκεκριμένες και ασφαλείς από του στόματος θεραπείες για την ασθένεια, δημιουργώντας μια τεράστια ανεκπλήρωτη ανάγκη για τους
πάσχοντες.

Πρόκειται για ακόμη ένα προϊόν που προστίθεται στη φαρέτρα της επιστήμης για τη βελτιωμένη κλινική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας, καταδεικνύοντας την εντυπωσιακή πρόοδο που σημειώνεται τα τελευταία χρόνια στο ερευνητικό πεδίο των αιμοσφαιρινοπαθειών.
Θετική εξέλιξη

Advertisement
MEGA

Όπως αναφέρει η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Ιολόγος BSC, MSc, PhD, Εκτελεστική Διευθύντρια Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) επικροτεί και υποστηρίζει κάθε επιστημονική προσπάθεια που αποσκοπεί στη διασφάλιση καλύτερη ποιότητας ζωής για τους ασθενείς που εκπροσωπεί και ευελπιστεί ότι το συγκεκριμένο φάρμακο θα καταστεί σύντομα διαθέσιμο σε όσο δυνατόν περισσότερους θαλασσαιμικούς παγκοσμίως, και φυσικά, σε Κύπρο και Ελλάδα.

Είναι συνεπώς εξαιρετικά θετική εξέλιξη ότι η παρασκευάστρια εταιρεία, σύμφωνα με το σχετικό ανακοινωθέν, προτίθεται να υποβάλει το mitapivat προς έγκριση για κυκλοφορία στην αγορά εντός του 2024. Αξίζει, επίσης, να σημειωθεί ότι το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ και την ΕΕ, υπό την εμπορική ονομασία Pyrukynd®, για τη θεραπεία ενηλίκων που πάσχουν από ανεπάρκεια πυροσταφυλικής κινάσης (PK Deficiency), ένα είδος κληρονομικής αιμολυτικής αναιμίας.

Για το ίδιο φάρμακο διεξάγεται κλινική μελέτη Φάσης 3 και σε άτομα με μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία (TDT), με τα αποτελέσματα να αναμένονται μέσα στη χρονιά.

πηγή healthstories.gr


ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Ο Δημήτρης Αβραμόπουλος σε διεθνές φόρουμ για το μέλλον της Μεσογείου: «Πρέπει να ξαναβρεί την αποστολή της, ως γέφυρα και όχι ως σύνορο»

24/10/25 9:31 μμ

Ο Δημήτρης Αβραμόπουλος σε διεθνές φόρουμ για το μέλλον της Μεσογείου: «Πρέπει να ξαναβρεί την αποστολή της, ως γέφυρα και όχι ως σύνορο»

Δίωξη για απόπειρα ανθρωποκτονίας στον 50χρονο που ξυλοκόπησε άγρια τη σύζυγο του στο Κορωπί

24/10/25 9:22 μμ

Δίωξη για απόπειρα ανθρωποκτονίας στον 50χρονο που ξυλοκόπησε άγρια τη σύζυγο του στο Κορωπί

Η Volkswagen διαβεβαίωσε ότι δεν θα διακοπεί την επόμενη εβδομάδα η παραγωγή της λόγω έλλειψης ημιαγωγών

24/10/25 9:19 μμ

Η Volkswagen διαβεβαίωσε ότι δεν θα διακοπεί την επόμενη εβδομάδα η παραγωγή της λόγω έλλειψης ημιαγωγών

Α. Μπαλτά στο ΣΑ ΟΗΕ: «H Ελλάδα είναι σε ετοιμότητα να συμβάλει στην ανοικοδόμηση της Γάζας και στη ροή της ανθρωπιστικής βοήθειας»

24/10/25 9:11 μμ

Α. Μπαλτά στο ΣΑ ΟΗΕ: «H Ελλάδα είναι σε ετοιμότητα να συμβάλει στην ανοικοδόμηση της Γάζας και στη ροή της ανθρωπιστικής βοήθειας»

Η Γαλλία θα παραδώσει αντιαεροπορικούς πυραύλους Aster και αεροσκάφη Mirage στο Κίεβο

24/10/25 9:07 μμ

Η Γαλλία θα παραδώσει αντιαεροπορικούς πυραύλους Aster και αεροσκάφη Mirage στο Κίεβο

Το Πανεπιστήμιο Μακεδονίας και το Τμήμα Μουσικής Επιστήμης και Τέχνης αποχαιρετούν τον Διονύση Σαββόπουλο

24/10/25 9:03 μμ

Το Πανεπιστήμιο Μακεδονίας και το Τμήμα Μουσικής Επιστήμης και Τέχνης αποχαιρετούν τον Διονύση Σαββόπουλο

Volley League: Πρεμιέρα «με το δεξί» για τον ΠΑΟΚ

24/10/25 9:00 μμ

Volley League: Πρεμιέρα «με το δεξί» για τον ΠΑΟΚ

Άλμα των τιμών του πετρελαίου (≈3%) μετά τις κυρώσεις των ΗΠΑ σε ομίλους της Ρωσίας

24/10/25 8:53 μμ

Άλμα των τιμών του πετρελαίου (≈3%) μετά τις κυρώσεις των ΗΠΑ σε ομίλους της Ρωσίας

Κυρώσεις των ΗΠΑ στους ενεργειακούς ομίλους Rosneft και Lukoil της Ρωσίας

24/10/25 8:45 μμ

Κυρώσεις των ΗΠΑ στους ενεργειακούς ομίλους Rosneft και Lukoil της Ρωσίας

Ροζ για την Πρόληψη του Καρκίνου του Μαστού το κτίριο Διοίκησης του «Γ.Παπανικολάου»

24/10/25 8:36 μμ

Ροζ για την Πρόληψη του Καρκίνου του Μαστού το κτίριο Διοίκησης του «Γ.Παπανικολάου»

ΟΠΕΚΕΠΕ: Ελεύθεροι με όρους οι πρώτοι 11 κατηγορούμενοι που απολογήθηκαν για την εγκληματική οργάνωση

24/10/25 8:32 μμ

ΟΠΕΚΕΠΕ: Ελεύθεροι με όρους οι πρώτοι 11 κατηγορούμενοι που απολογήθηκαν για την εγκληματική οργάνωση

Σ. Νησιούδη: "Οι τράπεζες δεν μπορούν να ολοκληρώσουν τη διαδικασία για το σύστημα πληρωμών IRIS"

24/10/25 8:03 μμ

Σ. Νησιούδη: “Οι τράπεζες δεν μπορούν να ολοκληρώσουν τη διαδικασία για το σύστημα πληρωμών IRIS”